출처 : https://ltfu.mfds.go.kr/bbs/163/Detail.do?pageIndex=1&bbsNo=163&bbscttNo=9442&passwordPassYn=&bbscttPassword=&ordTarget=&ordType=&searchCondition=&searchKeyword=

유전자가위 기반 치료제

생명공학 기술의 획기적인 발전으로 인해 유전자가위를 이용한 유전자치료제가 희귀질환과 난치성 질환의 근본적인
치료 대안으로 떠오르고 있다. 2023년 미국 FDA가 세계 최초의 유전자가위 치료제 '카스게비(Casgevy)'를 승인하면서,
유전자가위 기반 치료제의 임상적 안전성과 효과성이 공식적으로 인정받았다. 이로써 유전자 편집 기술은 단순한
실험실 연구를 넘어 실제 환자 치료에 적용될 수 있는 기술로 자리 잡았으며, 유전질환의 근본적인 원인을 해결할 수 있는
혁신적인 치료법으로 자리매김하고 있다. 현재 국내외에서 유전자가위 기반 치료제의 연구개발과 임상시험이 활발히
진행 중이다. 다만, 유전자 편집 기술의 임상 적용 확대를 위해서는 편집 효율의 개선, 오프타겟 효과(비의도적 유전자
변형) 최소화, 대량 생산을 위한 제조 공정 최적화 등 여전히 해결해야 할 중요한 과제들이 남아 있다.
이번 Key Issue에서는 유전자가위 기반 치료제의 소개와 임상 적용 현황, 그리고 향후 발전 방향에 대해 해당 분야의 최고
전문가인 성균관대학교 의과대학 김대식 교수와 함께 논의하고자 한다.

................... 중략 .....................